南京基因与细胞实验室。 南京日报/紫金山新闻记者 李都 摄

□南京日报/紫金山新闻记者李都 通讯员刘植花

7月10日上午，中吉智药(南京)生物技术有限公司研发人员姜宇，早早来到位于江北新区的南京基因与细胞实验室，在7楼的分子生物学研发实验室进行新药研发。“针对‘β地中海贫血症’的基因治疗药物，是公司所有研发管线中进展最快的，公司很快就将提交正式的临床申请。”姜宇说。

作为最早落户南京基因与细胞实验室的企业，中吉智药正是该实验室运营2年来，在孵科技转化的25个项目之一，这些项目在南京生物医药谷的招商力量助推下，聚焦基因与细胞治疗这一新兴赛道，为南京加快发展基因与细胞这一未来产业提供了强力支撑。

“基因与细胞治疗代表着整个生命健康产业的发展前沿，尤其是基因治疗，理论上对于某些疾病可以一针治愈，这对全球的患者来说是一个巨大的福音，但目前的治疗费用很高。”中吉智药高级运营经理马得燕告诉记者，目前，全球仅上市了一款针对“β地中海贫血症”的基因治疗药物，售价是280万美元一针，中吉智药的目标是，尽快研发出疗效更好、售价更低的基因治疗药物，让中国的老百姓都能受益。

从企业落户到在研新药即将临床，中吉智药几乎是在南京基因与细胞实验室的“全力扶持”下不断发展壮大。“选择在此创业，是因为南京基因与细胞实验室有着精准的定位，主攻基因与细胞治疗，配套的仪器设备完全可以满足我们的研发需求。”马得燕说。

在中吉智药的研发实验室对面，通过落地玻璃，可以清楚地看到数十台大型仪器设备，工作人员正在进行操作。

“这几台设备是高分辨蛋白质组学质谱集群，总价值超千万元。结合平台的基因测序能力，串联基因组、蛋白组、代谢组的研究能力在国内也非常稀少。”南京基因与细胞实验室科学服务部负责人朱恒文介绍，研发基因与细胞治疗药物，需要借助高分辨的质谱仪器来搭建检验检测平台，有了高分辨蛋白质组学质谱集群，落户的企业可以在“家门口”开展研发。

为落户企业和团队提供高精尖仪器设备支持，是南京基因与细胞实验室最核心的竞争力之一。据介绍，目前，实验室已拥有5000余套基因与细胞相关科学仪器设备，这些设备开放共享，让企业和团队可以“轻装上阵”。

8楼是南京基因与细胞实验室的孵化空间，里面既有宽敞明亮的办公大厅，也有功能齐全的独立办公室，适用于不同需求的企业在此创新创业。

睿璘生物医学南京有限责任公司是在实验室进行孵化的一家企业，创始人是哈佛大学博士后。“公司在入驻南京基因与细胞实验室之前，也到其他城市考察过，经过综合考量，我们觉得这里的各项服务更完善，有利于企业快速发展。”睿生科技相关负责人介绍，企业落户时，就有工作人员一对一服务，指导办理各项手续，效率很高；同时，在研发服务方面，服务团队的专业技术能力也很强，可以为企业提供各项技术支持。

“目前，南京基因与细胞实验室已拥有3.5万平方米载体空间，建立了八大类300余项的专业服务能力。”朱恒文介绍，实验室可以为企业和团队提供专业的分析检测、研发服务、成果转化、人才培训、科技信息、创业孵化等一站式服务，助力企业高质量发展。

为进一步提升项目培育能力，南京基因与细胞实验室对企业和团队的项目孵化持续跟踪，借助新区科技投资集团力量，为优秀项目提供融资、上市辅导等服务。也就是说，从企业落户到未来上市，实验室都会提供强大助力。值得一提的是，中吉智药和睿生科技都已获得资本市场的青睐，2022年，中吉智药完成1.1亿元A轮融资；2023年1月，睿生科技完成超过3600万美元的A轮融资。

此外，南京基因与细胞实验室还成立了科学家委员会，包括数位院士领衔的专家学者和行业大咖，在药物研发、临床研究、转化医学等多个领域有非常广阔的资源，可以指导和帮助入驻企业提升科技成果转化速度。

以南京基因与细胞实验室为支撑，一个产业生态圈正在江北新区加速形成。目前，江北新区集聚了一批在基因与细胞领域拥有自主知识产权的重点企业，如先声药业、绿叶制药、世和基因、驯鹿医疗、北恒生物等，均与实验室开展生物医药创新合作共建项目；同时，实验室联合高校、科研院所、新型研发机构及企业，共建共性技术服务平台，实现产业关键技术联合攻关。

“在南京市发布的产业强市行动计划中，明确提出要抢占布局基因与细胞这一未来产业新赛道，这对我们提出了更高的要求。”南京基因与细胞实验室运营单位——江北新区生物医药公共服务平台负责人阚苏立博士表示，实验室还将不断吸收创新项目实施转化，汇聚一批前沿科研人才团队，在医药研发与生产方面形成关键理论与技术突破，构建基因与细胞产业链和创新生态圈，建设国内领先的基因及生命健康产业高地、全球知名的基因及生命健康产业创新集群。