15日，由苏州工业园区企业百济神州研发、生产的百悦泽（通用名：泽布替尼胶囊）正式面向全国各医院和药房供药，并在苏州大学附属第一医院开出了首张处方。这意味着我国首款“出海”的自主研发抗癌药，正惠及国内患者。百泽悦在国内的生产由位于苏州生物医药产业园的百济神州苏州产业化基地负责，国内定价为11300元瓶/盒，每月治疗费22600元。

泽布替尼是国内首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美上市的中国研发抗癌新药，也是国内首个上市的国产BTK抑制剂，用于治疗多种淋巴瘤。去年11月，该药获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者；今年6月3日，百悦泽获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往接受过至少一项疗法的成人慢性淋巴细胞淋巴瘤（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。今天，苏大附一院血液科主任吴德沛为一名复发难治性慢性淋巴细胞淋巴瘤患者开具了全国第一张百悦泽处方。

“新型BTK抑制剂百悦泽在临床研究中展现了良好的治疗获益，对于复发难治性套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤的总缓解率分别达到83.7%和62.6%。它为患者带来了更多的治疗选择，并体现了可靠的安全性，且房颤等不良事件发生率低。我很高兴见证这款全球新药在获批后不到两周就能用于患者。“吴德沛说。

百悦泽在国内获批后，由百济神州苏州产业化基地负责商业化投产。该基地落成于2017年11月，主要负责小分子药物的临床和商业生产。其工艺符合中国、欧盟与美国等多个生产质量管理规范（GMP）标准。目前，该基地的制剂生产能力可达每年1亿粒，并能根据实际需要进行灵活排产，以充分满足患者的用药需求。

百济神州高级副总裁、化学研发负责人兼苏州产业化基地总经理、百悦泽主要发明人之一王志伟表示：“百悦泽是百济神州生产基地建成以来，第一批自主生产的商业化药物。产品在国内获批后，工厂与产业上下游的合作伙伴同心协力，实现了从生产、包装、质检到运输等各个环节无缝衔接，最终让药品在获批后不到两周成功发货。”

目前，百济神州积极寻求将百泽悦纳入医保，首批药品将覆盖全国30余个省、自治区、直辖市的超过350家药房。作为首个获得中美临床指南双重推荐的本土研发抗癌新药，百悦泽进军国际市场也不断跑出“加速度”。据悉，百悦泽在以色列的新药上市申请已得到受理；在韩国，百泽悦获韩国食品药品管理局（MFDS）授予“孤儿药”资格。此外，公司也计划于年内向欧洲药管局（EMA）递交新药上市申请。

名词解释：

BTK抑制剂

BTK是一种胞浆蛋白，其表达于多数的造血细胞中，如B细胞、肥大细胞、巨核细胞等；但在T细胞、NK细胞及浆细胞中不表达。BTK对B细胞受体（BCR）信号通路起非常关键的作用，对B细胞的增殖、分化和凋亡有重要影响。在恶性B细胞中，B细胞受体信号通路过度活跃，从而抑制B细胞的正常分化和凋亡，促进异常增殖。已知多种B细胞类型的恶性肿瘤中经常存在BCR通路的异常调节，因此BTK是治疗血液系统恶性肿瘤的重要靶点，所以BTK抑制剂是最常用的淋巴瘤治疗方案。（苏报融媒记者 董捷/文 图片由苏州生物医药产业园提供）